中国难治疾病IPSC细胞库

开放共享平台

病毒特异性细胞库

人源iPS-心肌细胞药筛平台

iPS-3D细胞组织

中国难治疾病诱导多能干细胞(iPSC,induced Pluripotent Stem Cells)库的建立,旨在从解决重大遗传疾病治疗和改善我国人民健康水平的需求出发,针对当前国际诱导多功能干细胞研究的关键问题,加速建立一个疾病模型的人源iPSC的生物样本库,实现高效的、平稳的体外疾病特异型iPS细胞库的积累。该库的建设方向是建立在包含300条心血管领域疾病,300条神经系统领域疾病,300条肝脏胰腺系统领域疾病及500个正常群体组成的iPS细胞库。CBiPS™的愿景是,专注于iPSC技术,为科学的疾病研究(Disease Model)、新药研发(New Drug R&D)及未来的细胞替代治疗(CellularReplacement Therapy)提供可靠的人源模式细胞模型,引领精准医学的方向,为国家重大科研战略发展提供有效的技术支撑。

CBiPS™建立的初衷是满足科研领域对高质量品控、 疾病特异性的药筛级iPSC细胞、数据及细胞系服务的日益增加的需求;

CBiPS™由国家人类遗传中心统一进行管理的非盈利iPSC 细胞库,旨在为科研机构及生物医药领域的公司在新药研发过程中提供高质高效且成本可控的细胞模型。

CBiPS™在细胞系的制造、国际标准的认证及全国客户分布方面形成了强大且可靠的产业供应链。

CBiPS™是中国唯一一家“国家-企业”共建的iPS细胞库, 由艾尔普医学(Help Stem Cell Innovations)全权运营管理, 其iPS细胞资源共享至国家人类遗传资源中心。

从2016年开始建设以来,该库已经积累心脏、神经及肝脏方面疾病型iPS细胞系80余条。本着“以用为主,开放共享”的原则,与国内各大医院、合作伙伴共同建设iPS疾病细胞模型,扩大样本量。项目组成立了专家委员会,并严格按照医学伦理的要求进行生物样本的信息采集、基因检测、样本取样以及细胞处理。在大数据时代 的趋势下,CBiPS在未来的3年内还将积累建设细胞模型数据库,增加信息化管理能力,进一步加大共享力度,提高服务的质量与水平。截止2017年8月,CBiPS已经服务于科研机构与药物研发等领域的公司达400余次。促进了基础科学研究与药物研发等转化研究。尤其是在心脏(如下配图)、肝脏、神经、胰腺等难治性疾病领域方面,已经帮助国家新药安评中心、CRO公司、国内外制药企业等机构提供了药物研发方面的服务与技术转化。

Our disease specific cell platform is ready for your drug screening

中国难治疾病iPSC细胞库总体建库规划图,包含4大方向, 即心血管系统疾病、肝脏系统疾病、糖尿病、神经系统疾病。

中国难治疾病iPSC细胞库总体建库规划图,包含4大方向, 即心血管系统疾病、肝脏系统疾病、糖尿病、神经系统疾病。

配图.心血管系统常见遗传病与基因突变关系图

生物样本采集

合作医院

体检机构

科研机构

生物存储

国家人类遗传资源中心

艾尔普医学生物存储中心

中国多能干细胞库

艾尔普医学

基因检测

iPSC重编程

iPSC扩增

工业化质量控制

生物存储

使用动物模型评价药物致人体心率失常效应并不完全可靠,基于人源iPS-心肌细胞的药物筛查平台得出的信息更加精准。

由于人源心肌细胞来源存在很大困难,因此目前应用的hERG通道检测均建立在异源表达系统上。由于存在种属差异,使用动物模型评价药物致人体心率失常效应并不完全可靠。例如,因为hERG电流在大鼠心脏复极化过程中作用很小,豚鼠则主要依靠双平台负极电流进行心脏复极化,大鼠和豚鼠就你不是合适的动物。

综合性体外心律失常分析项目(CiPA, The Comprehensive In Vitro Proarrhythmia Assay)由FDA于2013年启动,旨在寻找和开发一种新的、高通量、高预测、药物机理性心脏安全评价的模式,使得药物开发工程中能更早的发现致心律失常化合物。这一举措的一个重要组成部分,是利用心肌细胞模型结合相应的检测平台以提供促心率失常风险的精确信息。

目前艾尔普医学在中国地区积极倡导这一综合风险评估方法的应用,即基于人体iPSC再生心肌细胞或心脏组织应用于心脏安全性评估的新策略。 国际方面,Science杂志最新刊文,指出应用hiPSC-心肌细胞可以避免种属差异,同时可以评价药物对心脏功能性和结构性的药效学作用。

◀ Science 2016最新刊文插图

3D心脏组织,由于更加接近人体的实际情况,是目前研究药效学及毒理学研究的热点方向之一。 艾尔普医学,运用其特有的专利技术,目前已经开发出3D心肌补片,以及3D心肌收缩条,这项技术目前在世界范围内处于领先水平。此外,艾尔普医学未来将开发定制化再生新机组织服务, 可根据实际需求定制完美匹配的体外心脏组织,以满足潜在的需求。

艾尔普医学的iPS-再生体外3D心脏补片

艾尔普医学的iPS-再生体外3D心脏条